• 期刊首页
  • 期刊导读
  • 期刊介绍
  • 投稿指南
  • 邮箱投稿
  • 在线投稿
  • 联系我们

栏目导航

期刊导读
期刊介绍
投稿指南
邮箱投稿
在线投稿
联系我们

综合新闻

  • Catalent 临床供应助力百奥泰BAT2206全球III期临床试
  • 全球最昂贵药物:制药史上单价最贵!单次1600万
  • 超维知药,以数据科学为支点驱动临床前药物发
  • 浦东引领区:研究对用于临床研究的药品免征进
  • 发挥学科优势 创新临床肿瘤药物试验合作模式

通知公告

  • 《世界临床药物》期刊栏目设置
  • 《世界临床药物》投稿方式
  • 世界临床药物版面费是多少

您现在所在位置:主页 > 综合新闻 >

全球最昂贵药物:制药史上单价最贵!单次1600万

来源:世界临床药物 【在线投稿】 栏目:综合新闻 时间:2021-07-18
【作 者】:网站采编
【关键词】:
【摘 要】:最贵的药能有多贵?恐怕超出了你的认知,一个治疗的费用就超过1000万。 据外媒报道,日前,英国国民健康服务体系(NHS)进行了一项特别批准,允许使用“世界上最昂贵的药物”来

最贵的药能有多贵?恐怕超出了你的认知,一个治疗的费用就超过1000万。

据外媒报道,日前,英国国民健康服务体系(NHS)进行了一项特别批准,允许使用“世界上最昂贵的药物”来治疗一名长达10个月的——老年脊髓性肌萎缩症 SMA (SMA) 儿童。

据悉,Zolgensma被誉为“制药史上最贵的药物”。它于 2019 年 5 月获得 FDA 批准,售价为 210 万美元。它也被称为“世界上最昂贵的药物”。

实际上,Zolgensma 不是药物,而是一种基因疗法,用于治疗早期脊髓肌肉萎缩患者。患者只需要一次静脉输液,这是脊髓性肌萎缩症潜在的一次性治愈方法。

根据孩子的母亲梅根·威利斯(Megan Willis)的说法,根据 NHS 规定,Zolgensma 在英国只允许治疗 6 个月以下的患者。

但是她的孩子已经10个月大了。为了孩子的健康,威利斯四处奔波,希望NHS允许她的孩子使用这种药物。经过威利斯的努力,NHS 终于批准了她的孩子使用这种疗法。

如果治疗成功,威利斯孩子的寿命将大大延长两年,未来可以独立生活。当然,价格还是很高的,为此你需要支付179万英镑(约合人民币1600万元)。

据资料显示,脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是脊髓前角运动神经元变性导致肌无力和肌萎缩的一种疾病。该病可由多种基因突变引起,但一般是指由运动神经元存活基因1(SMN1)突变引起的常染色体隐性遗传病。

临床表现为进行性、对称性,以四肢近端为主的全身性弛缓性麻痹和肌肉萎缩,智力发育和感觉正常。随着病情的发展,肌肉无力会进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统等系统出现异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

文章来源:《世界临床药物》 网址: http://www.sjlcywzz.cn/zonghexinwen/2021/0718/1454.html

上一篇:超维知药,以数据科学为支点驱动临床前药物发
下一篇:Catalent 临床供应助力百奥泰BAT2206全球III期临床试

世界临床药物投稿 | 世界临床药物编辑部| 世界临床药物版面费 | 世界临床药物论文发表 | 世界临床药物最新目录
Copyright © 2019 《世界临床药物》杂志社 版权所有
投稿电话: 投稿邮箱: