独家首发丨中国粪菌移植药物首获FDA临床试验批(2)
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FMT药物获FDA临床批件,从fast follow到first in class理解了未知君制药的逻辑,再看其在临床方面的进展。去年10月,未知君向美国 FDA 递交了关于急性移植物抗宿主病的 IND申请,近日未知君正式宣布,该申请已经获得FDA批准,该药物也是未知君进展最快的药品。
过往,粪菌移植大多以医疗新技术的形式开展,此类治疗通常操作复杂,并且菌液需要随制随用,不便于保存,而此次粪菌移植治疗以口服胶囊的形式“落地”,是未知君的一大突破性进展。其通过自有技术,将活菌成分以胶囊的形态保存,弥补了传统治疗方式在运输和时效性上的不足,让粪菌移植治疗变得更加可及。
该FMT药物的主要适应症为急性移植物抗宿主病(aGvHD),其是移植物抗宿主病(GvHD)的一大分型。该病是异基因造血干细胞移植后的常见并发症,是指供者的免疫细胞攻击受赠者的脏器,产生的临床病理综合征。
一旦患者发生aGvHD,目前的治疗手段只有类固醇激素和免疫抑制剂,不仅药物自身有副作用,而且还严重影响新的免疫系统建立。目前,很难制定一个最佳方案在防治移植物抗宿主病的同时,又能促进免疫重建和维护正常免疫功能。
此次未知君获得临床试验批准的FMT药物,其原理是将患者体内遭破坏的肠道菌群置换成健康菌群,与移植入患者体内的造血干细胞共同成长,在不影响防治移植物抗宿主病的前提下,帮助机体重建肠道菌群生态,让病人在治疗和恢复过程中减少抗生素的使用。
不过,谭验指出,FMT药物属于一个新的品类,与过去理解的小分子药物不同,化药强调的是批次的稳定性与某种成分的纯度,而FMT药物则控制的是药物的活菌数目与菌的纯度两大指标。
这两大指标关乎供体筛选、制备工艺等多个方面,其中,由于FMT药物其实由健康人粪便中的菌群制备,因而供体的质量至关重要。
据了解,供体筛选方面,结合国内知名专家的临床意见,研发团队梳理出一套沿袭并高于美国及欧洲共识标准的供体管理方案,包括问卷初筛、临床检测及固定时间窗口的重筛等。同时为避免因疫情带来的新冠病毒粪便传播风险,未知君还对供体实施了更高规格的健康监测和更多的粪便检测项目。
生产流程方面,未知君经过多次生产流程优化,逐步缩小了批次间的差异,在药物获得美国FDA批件的同时,也迎来一个“彩蛋”——建成了一套在生产流程、工艺、质量标准等方面均获得FDA认可的微生态药物生产体系。
此次FMT药物拿到美国FDA的IND批件,意味着未知君正式迈入临床研发阶段。除了上述取得新进展的FMT药物,目前未知君还与国内多家知名医疗机构开展临床研究合作,发力肿瘤治疗、神经系统和免疫系统三大领域。
具体包括与北京大学肿瘤医院开展“人体肠道微生态与抗PD-1/PD-L1治疗在肿瘤患者中疗效关系的相关性研究”,与南方医科大学南方医院合作开展“肠菌移植(FMT)新技术(肠菌胶囊XBI-302)治疗类固醇难治性肠道急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)的安全性和有效性的临床研究”,以及与中国医学科学院北京协和医院、四川大学华西医院、中南大学湘雅二医院、北京大学第一医院、首都医科大学附属北京安定医院等多家国内知名三甲医院均开展了在不同适应症方向的临床研究合作。
对于未来公司整体的发展节奏,谭验表示:“每个药都有它的难度,未知君更多是从fast follow到first in class,就是说相当于别人已经在做的,我们去迅速跟进,再到我们能够在某些疾病方向上做到自己的first in class。”
文章来源:《世界临床药物》 网址: http://www.sjlcywzz.cn/zonghexinwen/2021/0916/1586.html